Elevidys é a primeira terapia gênica aprovada para distrofia muscular de Duchenne, doença rara que afeta a capacidade motora, especialmente em crianças de 4 a 7 anos que ainda conseguem andar, utilizando vetor viral para proteger o sistema respiratório.
O medicamento Elevidys, desenvolvido pela farmacêutica Roche, é um dos mais caros disponíveis no mercado atualmente e tem sido objeto de debates sobre a oferta de tratamento para pessoas que vivem com doenças raras. A aprovação do registro do medicamento para crianças de 4 a 7 anos com distrofia muscular de Duchenne é um marco importante. A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o registro do Elevidys para essa faixa etária nesta segunda-feira, 2.
A decisão da Anvisa é um passo significativo para garantir o acesso ao tratamento para crianças que sofrem de distrofia muscular de Duchenne. O medicamento é um fármaco inovador que pode melhorar a qualidade de vida dessas crianças. Além disso, a aprovação do registro do Elevidys também abre caminho para a discussão sobre a oferta de tratamento para outras doenças raras, onde a droga pode ser uma opção viável. O tratamento com o Elevidys pode ser uma esperança para muitas famílias que buscam uma solução para essas condições raras e debilitantes. A disponibilidade do medicamento é um passo importante para garantir que essas crianças tenham acesso ao tratamento que precisam.
Terapia Gênica para Distrofia Muscular de Duchenne
A liberação do medicamento Elevidys, também conhecido como delandistrogeno moxeparvoveque, foi aprovada em caráter excepcional devido à gravidade da doença rara e à falta de outros tratamentos eficazes para a condição. Esse fármaco inovador, que tem um custo de R$ 17 milhões por aplicação, é a primeira terapia gênica aprovada para a população infantil afetada pela doença genética que afeta a capacidade de se locomover, causando problemas cardíacos e respiratórios.
O medicamento é indicado apenas para crianças que ainda conseguem caminhar sem ajuda de andadores e que não necessitam de cadeira de rodas. Isso porque a distrofia muscular de Duchenne leva ao enfraquecimento dos músculos do corpo, que com o passar do tempo, também vão se deteriorando. Normalmente diagnosticada em crianças com 3 a 6 anos, a doença é causada por uma falha genética que faz com que o paciente não tenha uma proteína chamada distrofina, essencial para o funcionamento das células musculares.
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A gravidade da doença se dá não só pela perda dos movimentos, que leva a quedas constantes, mas por afetar o aprendizado, além de causar problemas nos músculos do coração e do sistema respiratório. Segundo a agência, a droga é contraindicada para pacientes com perdas de parte do cromossomo ‘nos éxons (região específica do DNA) 8 e/ou 9 do gene DMD ou com títulos elevados de anticorpos contra o vetor viral’.
Terapia Avançada com Vetor Viral
O medicamento é uma terapia avançada que utiliza um vetor viral para substituir a proteína relacionada com a doença (a distrofina) que apresenta mau funcionamento ou que está ausente no organismo da pessoa. Administrada por dose única intravenosa, a terapia restaura a função muscular dos pacientes. ‘O acompanhamento dos pacientes em até cinco anos mostrou manutenção da capacidade motora e do benefício clínico dessa terapia’, informou a Roche.
A perda muscular progressiva da DMD traz impactos significativos ao paciente, como a perda da capacidade de andar, o que acontece em média aos 12 anos de idade. O medicamento inovador, mas com alto custo, o Elevidys estava sendo obtido pelos pacientes por meio de liminares por não ser ofertado pelo Sistema Único de Saúde (SUS) e está entre os medicamentos que alimentam o debate sobre os impactos da judicialização para o sistema de saúde.
Em agosto deste ano, o Supremo Tribunal Federal (STF) determinou a suspensão das decisões para compra do remédio pelo Ministério da Saúde e foi iniciado um processo de conciliação entre a pasta, a Anvisa, a Roche Brasil, a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde (Conitec), além dos dois.
Fonte: @ Veja Abril
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